IV Jornada Nacional sobre Terapias Avanzadas para EERR

La reflexión y el debate sobre los retos y oportunidades que plantean las terapias avanzadas en el ámbito de las enfermedades raras marcaron la hoja de ruta de la IV Jornada Nacional sobre Terapias Avanzadas para Enfermedades Raras, organizada por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu), con el patrocinio de CSL, Novartis, PTC, Ultragenyx y Vertex.

En la apertura institucional, Beatriz Perales, presidenta de Aelmhu, remarcó que las terapias avanzadas están marcando un punto de inflexión en el abordaje de diversas patologías y están abriendo el horizonte para miles de pacientes con tratamientos innovadores, que ofrecen, por primera vez, una alternativa terapéutica.

Además, señaló que estas terapias, con características muy específicas, necesitan infraestructuras altamente especializadas y tienen un elevado coste en investigación, desarrollo y producción. “Desde Aelmhu vemos necesario contar con una estrategia específica y una hoja de ruta ambiciosa capaz de anticiparse al crecimiento de este tipo de tratamientos y preparar al sistema sanitario para integrar la innovación de manera eficiente, sostenible y equitativa”.

Recordó que el año pasado se actualizó el Plan de Abordaje en Terapias Avanzadas y valoró que se tuviera en cuenta la reivindicación de la patronal Aelmhu sobre ampliar el alcance del documento más allá de los medicamentos CAR-T. “Consideramos que aún queda camino por recorrer para que el documento recoja de forma específica los retos que plantean este tipo de terapias en el ámbito de las enfermedades raras. Por ejemplo, consideramos fundamental avanzar hacia mecanismos de financiación específicos que permitan garantizar un acceso equitativo a estas terapias en todo el territorio nacional, además de tener procedimientos más ágiles para la evaluación y aprobación de estas terapias, es decir, un marco para la cooperación público-privada o una mayor apuesta por el modelo de pago por resultados para reconocer el valor terapéutico real que aportan estas terapias. Porque, al fin y al cabo, el verdadero reto en el abordaje de las enfermedades raras no es desarrollar la innovación, sino garantizar que lleguen de forma efectiva y equitativa a los pacientes”.

Para concluir, la presidenta de Aelmhu tuvo un recuerdo especial para Jonathan Galduf, de CSL Behring, recientemente fallecido y cofundador de estas jornadas de terapias avanzadas.

En la inauguración, el director de la Plataforma de Organizaciones de Pacientes, Pedro Carrascal, puso en valor el compromiso que tienen desde la entidad impulsando la participación efectiva de los pacientes en el sistema sanitario y social. Destacó el trabajo realizado en el último año y medio con todas las entidades a las que formaron sobre la implantación del Reglamento Europeo de Evaluación de Tecnologías Sanitarias (HTA).

Seguidamente, comenzó la primera mesa de debate sobre las terapias avanzadas para enfermedades raras desde la investigación, los ensayos clínicos y el valor terapéutico de los tratamientos. Esta mesa fue moderada por el director de Diariofarma, José María López Alemany, y participaron Cristina Avendaño Solá, presidenta de la Federación de Asociaciones Científico Médicas Españolas (FACME); Juan Antonio Bueren Roncero, director de la Unidad de Innovación Biomédica del CIEMAT; José Luis Poveda Andrés, coordinador del grupo de Terapias Avanzadas de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH); y José Valenzuela Mendoza, jefe de Servicio de la División de Ensayos Clínicos de la AEMPS.

Los expertos destacaron la importancia de integrar el conocimiento sobre la enfermedad y el conocimiento asistencial cuando llega una terapia avanzada, así como evitar complejidades innecesarias en la gestión. Por otra parte, comentaron que la contribución de los servicios de farmacia hospitalaria en los ensayos clínicos hizo que los profesionales pasaran de ser gestores logísticos a gestores de conocimiento, teniendo en cuenta que en el momento actual hay una curva de aprendizaje entre los primeros servicios de farmacia hospitalaria que comenzaron con las terapias avanzadas, como las CAR-T, y las actuales terapias génicas en lo que se refiere a su manipulación, conservación, etc.

Acceso y financiación en terapias avanzadas

La segunda mesa de debate disertó sobre el acceso y la financiación en terapias avanzadas desde la perspectiva del Sistema Nacional de Salud (SNS), la industria y la regulación. Fue moderada por Álvaro Hidalgo Vega, catedrático y director del Grupo de Investigación en Economía de la Salud y Gestión Sanitaria de la UCLM, y participaron César Hernández García, director general de la Cartera Común de Servicios del SNS y Farmacia del Ministerio de Sanidad; Lluís Alcover Llubià, abogado especialista en derecho farmacéutico de Faus & Moliner Abogados; y Lourdes Gil Tornero, jefa de Área de Tecnologías Farmacéuticas del Ministerio de Industria y Turismo.

El SNS aprobó el año pasado el Plan de Terapias Avanzadas 2025-2028, que amplía el enfoque de las CAR-T y se articula sobre los siguientes pilares: equidad, seguridad, eficiencia, red de centros, protocolos comunes y monitorización de resultados. Además, hay que añadir la Estrategia de Enfermedades Raras 2024, que se está actualizando y que pretende facilitar de forma centralizada el acceso a terapias avanzadas y medicamentos de alto impacto.

Los ponentes coincidieron en que España es un país que está trabajando con estructura, diálogo y gobernanza junto con la estrategia de la industria farmacéutica, pero que además debe crear un ecosistema para las terapias avanzadas y para las enfermedades raras, con la particularidad de medicamentos, pacientes, patologías y empresas.

César Hernández García explicó que el Plan de Terapias Avanzadas es una pieza más dentro de un puzzle que busca ordenar el movimiento de pacientes. En este sentido, dijo que hay terapias avanzadas de uso general que pueden estar en todos los centros hospitalarios, mientras que habrá otras terapias avanzadas más específicas que solo podrán estar en ciertos centros. “Debemos organizar el sistema sanitario para que el paciente lo perciba como un único sistema sanitario en el que tiene acceso a lo habitual y a lo técnicamente complejo”.

Aseguró que España es un país en el que encontrar puntos de acuerdo forma parte de nuestra rutina. “Tenemos que saber cómo incorporar estos medicamentos de forma práctica y también tenemos que llegar a un acuerdo sobre qué estamos financiando y qué estamos impulsando”. Puso de manifiesto que hay que encontrar la vía para transitar, en la que un paciente con una enfermedad rara tenga un medicamento y que 7.000 enfermedades raras, con 3 millones de pacientes en España, también tengan su tratamiento. “Deberíamos tener un debate fuera del ámbito sanitario. Yo pienso que el compromiso con las enfermedades raras es sanitario, pero también lo es social y puede llegar un momento que pueda ser imposible pagar cada una de las terapias génicas”.

Lourdes Gil Tornero, en la misma línea, comentó que existen mecanismos financieros, entidades y fondos para apoyar. “Deberíamos crear un ecosistema donde esté la ciencia, la industria y la innovación, pero en el marco del acceso de la autoridad reguladora y financiadora. Tenemos debilidades y debemos trabajar alineados, para que la política industrial dé impulso y refuerzo a la sanitaria en temas de medicamentos huérfanos para que lleguen lo más rápido al paciente”.

Lluís Alcover Llubià, desde la perspectiva jurídica, comentó que se están dando muchos cambios regulatorios que tienen que ver con la contratación pública, y explicó que se debería dejar de obviar la confidencialidad de precios y condiciones de financiación. “Pienso que con el contexto geopolítico actual se requiere de una acción inmediata en el corto plazo. Porque sin garantía de confidencialidad hay un claro riesgo, por parte de las compañías, de despriorizar España, retrasar lanzamientos, ofrecer menos descuentos y una pérdida de capacidad de negociación para el sector público”.

Respecto a la evidencia de los medicamentos y la necesidad clínica de incorporarlos lo antes posible para los pacientes, Lourdes Gil Tornero expuso que no se puede perder el foco de las patologías que afectan a pocos pacientes, siendo particular el abordaje de la financiación de estos medicamentos. “Cuando se den premisas de que hay un medicamento de alta necesidad para los pacientes se debe incorporar al SNS”. Según Gil Tornero, la mejor forma de gestionar esta incertidumbre es el modelo del pago por resultados, “pero debemos ser rápidos y no perder el tiempo en negociaciones”, para lo cual propuso establecer mecanismos industriales que permitan el estándar y mitiguen las debilidades, midiendo la toma de decisiones si no cumplen los requisitos de beneficio clínico esperado.

En la misma línea, César Hernández García explicó que, aunque es un tema complejo, cree que se debe dar el acceso al medicamento en esas condiciones tan pronto como sea posible. “Creo que la aplicación de la cláusula de exención hospitalaria en España es un sandbox regulatorio y estoy a favor de que los haya. El sistema debe ser valiente y pagar por algunos de los costes que se producen en esas situaciones incluso antes de su autorización”.

Además, Hernández apostó por hacer más sencillos los acuerdos de financiación de medicamentos y no utilizar estos acuerdos para asegurar un coste más elevado de los mismos. En este sentido, también avanzó que espera que la aprobación del Real Decreto de Evaluación de Tecnologías Sanitarias se produzca "en las próximas tres semanas".

Abordaje regional de las terapias avanzadas

Por último, se celebró la mesa sobre el abordaje regional de las terapias avanzadas en España, en la que tanto representantes de las comunidades autónomas como de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) subrayaron la importancia de compartir el conocimiento entre todas las regiones, con el objetivo de armonizar protocolos y estructuras que permitan una atención más coordinada y equitativa en todo el territorio. También se abordó la necesidad de mejorar el trabajo en red, con apoyo en la digitalización del sistema, para conseguir un modelo mejor coordinado y centrado en el paciente.

La mesa fue moderada por Jorge Mestre, profesor asociado de la Universidad Carlos III y experto en economía de la salud, y contó con la participación de Óscar Fernández, director general de Planificación, Ordenación, Gestión del Conocimiento y Salud Digital del Gobierno de Cantabria; Mónica Gayoso, farmacéutica especialista en área pediátrica y patología digestiva del área sanitaria de Vigo, en el Hospital Álvaro Cunqueiro; Isabel Motero, directora general de FEDER; y Laura Quintanilla, jefa de División de la Unidad de Terapias Avanzadas de la Consejería de Sanidad de la Comunidad de Madrid.

Laura Quintanilla explicó que en la Comunidad de Madrid el sistema de digitalización está registrando datos relevantes que sirven al clínico. “Es un sistema de información fluido y ágil en los hospitales que próximamente tendrá mejoras”.

Mónica Gayoso resaltó que se deberían establecer protocolos a nivel nacional para fomentar el aprendizaje colectivo. “No tiene sentido que cada comunidad autónoma trabaje por su cuenta, tenemos que optimizar esfuerzos”.

Óscar Fernández manifestó que lo mejor de compartir experiencias es “copiar” lo que está funcionando y señaló el abordaje que se está realizando en el Ministerio de Sanidad con la estrategia de Salud Digital, “en la que 17 sistemas de salud son uno solo y trabajan en red. Por ejemplo, en las Islas Baleares lideran la ciberseguridad y comparten lo que están haciendo. En Madrid están más avanzados en inteligencia artificial y comunican lo que saben, es decir, un trabajo en red. Para las enfermedades raras se ha creado el proyecto Red Únicas y pienso que todavía no estamos avanzados, pero si conseguimos los objetivos será un paso importante”. Respecto a la Red Únicas, Fernández explicó que el 30 de junio finaliza el presupuesto puntual y cada comunidad autónoma debe tener implantadas las herramientas del programa.

Isabel Motero fue muy explícita al comentar que estaba agradecida de que todas las comunidades autónomas quieran compartir el conocimiento. Explicó que desde FEDER se reunieron con todas para conocer el estado de situación de las estrategias de enfermedades raras. “Creemos que debemos escucharnos si queremos mejores soluciones para los pacientes”. Por otra parte, también comentó que desde la federación de pacientes están trabajando con el Ministerio de Sanidad y con la Agencia de Tecnología Sanitaria en el proyecto ARGO, que contribuye a generar metodología de trabajo para disminuir la incertidumbre en la toma de decisiones sobre el acceso.

Isabel Motero concluyó la jornada con una reflexión: existe voluntad por todas las partes implicadas de buscar soluciones para los pacientes. “Hace 20 años se aprobó el primer medicamento huérfano en España y hoy estamos hablando de terapias avanzadas, por eso soy optimista mirando hacia el futuro”.