Market Access
Johnson & Johnson presentó este lunes en Madrid el Informe TIMER: Tendencias de la evidencia en práctica clínica en el proceso de evaluación de los medicamentos, un proyecto que analiza el papel de la evidencia del mundo real (RWE) en la evaluación de los medicamentos y hasta qué punto se está aprovechando su potencial. La jornada, celebrada en el Colegio Oficial de Farmacéuticos de Madrid (COFM), planteó cómo este tipo de evidencia puede contribuir a un acceso a la innovación más eficiente, sostenible y basado en valor.
El proyecto se desarrolló en cuatro fases, combinando una revisión de la literatura científica nacional e internacional, el trabajo con un comité científico, entrevistas a perfiles vinculados a la gestión sanitaria y un proceso de consenso multidisciplinar. El objetivo era identificar oportunidades y barreras para integrar de forma más sistemática la RWE en la evaluación de medicamentos en España.
La bienvenida corrió a cargo de Teresa Molina García, jefa del Servicio de Farmacia del Hospital Universitario de Getafe, profesora asociada de la UCM y vocal de Farmacéuticos de Hospital del COFM, y Pedro Martínez, director de Asuntos Corporativos y Pacientes de Johnson & Johnson. Molina García abrió el debate preguntando si realmente se está aprovechando todo el potencial de los datos de vida real. Martínez habló de la necesidad de integrarlos en la evaluación de los medicamentos, coincidiendo con el desarrollo del Espacio Europeo de Datos de Salud. Afirmó que "la innovación solo transforma cuando llega al paciente".
Jordi Domínguez, Associate Principal Market Access de IQVIA, introdujo el proyecto, concebido como hoja de ruta para incorporar la evidencia generada en la práctica clínica a los procesos de evaluación. "Lo que hace es intentarnos marcar un camino para mejorar en los próximos años", resumió.
Los principales resultados fueron presentados por José Manuel Martínez Sesmero, farmacéutico de hospital en el Hospital Universitario de Toledo (SESCAM). La evidencia generada en la práctica clínica puede complementar la procedente de los ensayos clínicos cuando persisten incertidumbres sobre efectividad, seguridad, determinadas poblaciones de pacientes o resultados a largo plazo. Frente a países como Reino Unido, en España su utilización continúa concentrándose principalmente después de la comercialización. Indicó que "uno de los grandes retos es utilizarla durante toda la vida del producto".
Aunque entre 2011 y 2021 aumentó la utilidad práctica de estos datos, su aprovechamiento todavía está lejos de ser óptimo. Entre las barreras aparecen la gobernanza, las incertidumbres metodológicas y las dificultades operativas. Martínez Sesmero insistió en la necesidad de definir los roles de cada agente y generar confianza. Disponer de más información tampoco garantiza mejores decisiones. Hay que recopilar el dato adecuado de la fuente adecuada.
La credibilidad del dato requiere que sea fiable, preciso, reproducible, consistente y estable, además de sistemas de análisis transparentes. La trazabilidad debe permitir conocer el origen de las decisiones, una exigencia que adquiere especial relevancia con la incorporación de la inteligencia artificial (IA) al análisis de grandes volúmenes de información.
El informe identifica tres ámbitos sobre los que avanzar: reducir la incertidumbre, generar valor para el sistema sanitario y reforzar la credibilidad y calidad de los datos. Sus conclusiones recogen además la necesidad de incorporar la voz del paciente, mejorar la coordinación entre los agentes y delimitar las oportunidades y los límites actuales de la inteligencia artificial.
El cambio planteado es progresivo. TIMER propone empezar con proyectos piloto realistas, aprender de los resultados, introducir ajustes y después escalar las experiencias que funcionen. El proceso requiere reforzar la formación de los profesionales y las estructuras necesarias para convertir los datos en información útil.
La hoja de ruta plantea medidas para las diferentes fases del ciclo de vida del medicamento. Antes de la comercialización propone interacciones tempranas, guías comunes de evaluación y mayor transparencia de los criterios. En postcomercialización, contempla indicadores comunes, integrar farmacovigilancia, resultados y medidas comunicadas por los pacientes, como PROM y PREM, además de proyectos piloto de financiación por resultados.
Para las nuevas indicaciones y el reposicionamiento de medicamentos, se plantean un marco para revisar precios por indicación, un registro único y actualizaciones a partir de evidencia incremental. Entre las medidas transversales figuran un grupo de trabajo interinstitucional, formación en evaluación económica y datos del mundo real, infraestructuras interoperables y una mayor participación de los pacientes. Martínez Sesmero sostuvo que "la capacidad sigue siendo uno de los principales retos".
El encuentro continuó con un debate del comité científico moderado por Domínguez. Participaron Cristina Avendaño, especialista en farmacología clínica del Hospital Universitario Puerta de Hierro y profesora titular de Farmacología de la UAM; Miguel Ángel Calleja, especialista en farmacia hospitalaria del Hospital Universitario Virgen de las Nieves; Pedro Irigoyen, subdirector de la Inspección de los Tributos de la Consejería de Economía, Hacienda y Empleo de la Comunidad de Madrid y profesor asociado de Economía de la Universidad Rey Juan Carlos; y Roberto Saldaña, director de Innovación y Participación Ciudadana de EUPATI.
Avendaño situó uno de los retos en extender el uso de estos datos a ámbitos donde todavía tienen una presencia limitada, entre ellos las decisiones de comercialización. "El valor que le damos al dato para la toma de decisiones" marca, a su juicio, uno de los límites actuales y un terreno en el que todavía queda margen para avanzar.
Irigoyen puso el horizonte en 2031 y avisó de que llegar entonces a una situación similar supondría un "fracaso". El dato por sí solo, aseveró, no aporta suficiente valor si no existe capacidad para "extraer la información" y convertirla en "decisiones". Diferenció además entre gobierno y gobernanza.
Para Calleja, una de las principales dificultades está en los recursos para recoger y agregar la información. "El profesional sanitario, paciente a paciente, va tomando decisiones", remarco, pero falta disponer de datos agregados que permitan conocer qué ha ocurrido con personas de características similares. A esta limitación se unen las carencias tecnológicas y la insuficiente incorporación de la opinión del paciente.
Saldaña llevó la cuestión al origen del proceso. Saber para qué se quieren los datos. Identificó como una de las mayores barreras "la falta de propósito". Antes de recoger información, por tanto, hay que determinar qué se necesita y si el dato elegido es realmente el adecuado.
El debate terminó con un amplio acuerdo sobre la calidad y credibilidad del dato como punto de partida. No basta con disponer de información, sino que debe responder a la pregunta planteada, obtenerse con una metodología robusta y ofrecer resultados reproducibles y reutilizables. Junto a ello, se reclamó avanzar en la recogida sistemática de la experiencia de los pacientes, establecer criterios comunes y trasladar estas propuestas a proyectos piloto que permitan comprobar su funcionamiento antes de extenderlas.
El Informe TIMER: Tendencias de la evidencia en práctica clínica en el proceso de evaluación de los medicamentos está disponible en este enlace y en el Apartado Documentos.
