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España financió un total de 20 medicamentos huérfanos (MM.HH.) para enfermedades raras durante 2025, lo que supone tres más que el año anterior, según los resultados del Informe Anual de Acceso a los Medicamentos Huérfanos en España 2025, publicado este lunes por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu).
España financió un total de 20 medicamentos huérfanos para enfermedades raras durante 2025, tres más que el año anterior, según el Informe Anual de Acceso a los Medicamentos Huérfanos en España 2025, elaborado por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (Aelmhu). Esta cifra constituye la segunda más alta registrada desde 2020, solo por debajo del máximo histórico alcanzado en 2023, cuando se financiaron 21 tratamientos.
El documento analiza la situación de estos medicamentos en Europa y su disponibilidad para los pacientes en España a partir de datos de fuentes públicas europeas y nacionales, con fecha de corte a 31 de diciembre de 2025. El análisis incluye indicadores como las autorizaciones de comercialización en la Unión Europea, la obtención del Código Nacional y la financiación por parte del Sistema Nacional de Salud.
La presidenta de Aelmhu, Beatriz Perales, señala en el informe que "los datos muestran una evolución positiva en la financiación de medicamentos huérfanos en España", aunque advierte de que persisten retos relevantes relacionados con la financiación, los tiempos de espera y la llegada efectiva de la innovación al país. En este sentido, apunta a la necesidad de avanzar hacia un sistema que garantice un acceso "más ágil, predecible y homogéneo para todos los pacientes", especialmente para quienes no disponen de alternativas terapéuticas.
Más financiación en los últimos años
El informe recoge que, en los últimos tres años, se financiaron en España 58 tratamientos para enfermedades raras, frente a los 28 que obtuvieron financiación entre 2020 y 2022. A cierre de 2025, el Sistema Nacional de Salud financia un total de 103 fármacos con designación huérfana, lo que representa el 66 por ciento de los 156 medicamentos con autorización de comercialización vigente en la Unión Europea. Este porcentaje supone un incremento de ocho puntos porcentuales respecto al año anterior, cuando la financiación alcanzaba el 58 por ciento.
Durante 2025, 18 medicamentos huérfanos obtuvieron autorización de comercialización por parte de la Comisión Europea, una cifra ligeramente superior a la del año anterior, cuando se autorizaron 17. Sin embargo, este aumento no se trasladó al número de fármacos que obtuvieron Código Nacional en España, paso previo necesario para solicitar la inclusión en la financiación pública.
El informe indica que solo nueve medicamentos obtuvieron el Código Nacional en 2025, lo que supone un descenso del 64 por ciento respecto a los 25 registrados en 2024. Este dato refleja una ralentización en el tránsito desde la autorización europea hasta los procedimientos nacionales necesarios para la financiación.
Medicamentos con Código Nacional sin financiar
A finales de 2025, el informe identifica 31 medicamentos huérfanos con Código Nacional que aún no habían sido financiados, 15 menos que en 2024, cuando la cifra se situaba en 46. No obstante, el documento subraya que el 42 por ciento de estos medicamentos llevaba más de tres años esperando una resolución favorable de financiación, frente al 39 por ciento registrado a finales del año anterior.
Este dato pone de relieve que, pese a la reducción del número de fármacos pendientes, una parte relevante continúa acumulando largos periodos de espera. La situación afecta especialmente a tratamientos destinados a enfermedades raras con opciones terapéuticas limitadas o inexistentes.
El acceso, principal asignatura pendiente
Uno de los aspectos centrales del informe es el análisis de los tiempos de acceso. En 2025, la media de espera desde la obtención del Código Nacional hasta la aprobación de la financiación se mantuvo en 23 meses, la misma cifra registrada en los dos años anteriores. De este modo, no se observa una mejora en los plazos, pese al aumento del número de medicamentos financiados.
De los 20 nuevos medicamentos huérfanos incluidos en el Sistema Nacional de Salud durante el último año, el 25 por ciento obtuvo financiación en menos de un año, el 50 por ciento esperó entre uno y dos años y el 25 por ciento restante superó los dos años de espera. El informe destaca como dato positivo que el porcentaje de medicamentos con esperas superiores a dos años se redujo en cuatro puntos porcentuales respecto a 2024.
En relación con el proceso de evaluación, seis de los medicamentos financiados en 2025 obtuvieron una resolución favorable en su primera reunión de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos. Sin embargo, otros seis necesitaron pasar por al menos tres reuniones de este órgano antes de lograr la financiación.
Evolución positiva, con retos estructurales
El informe concluye que la evolución de la financiación de medicamentos huérfanos en España durante 2025 es positiva y muestra una tendencia al alza en los últimos años. No obstante, AELMHU subraya que los tiempos de acceso continúan siendo una asignatura pendiente, con demoras que se mantienen estables y que limitan la llegada efectiva de la innovación terapéutica a los pacientes.
El documento pone de manifiesto la necesidad de seguir avanzando en la mejora de los procedimientos de evaluación y financiación, con el objetivo de reducir los plazos y garantizar un acceso más equitativo y homogéneo a los tratamientos para enfermedades raras en todo el territorio.
El " Informe Anual de Acceso a los Medicamentos Huérfanos en España 2025" está disponible en este enlace y en el Apartado Documentos.
