España como referente europeo en terapias avanzadas


Por Top Market Access, martes, 9 de junio de 2026


Según los datos de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia, el desarrollo de terapias avanzadas, la edición genética y la medicina de precisión consolidan a España como uno de los países más activos.

La Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) considera que España es uno de los países europeos más activos en investigación clínica y desarrollo de terapias avanzadas. Así se puso de manifiesto en Valladolid durante la celebración de su 10ª Jornada de Divulgación 'HematoAvanza', un foro que reunió a hematólogos, pacientes, periodistas y divulgadores para analizar los últimos avances en el tratamiento de las enfermedades de la sangre.

La organización médica remarcó que el país dispone de herramientas pioneras como la exención hospitalaria, un mecanismo que facilita el acceso de los pacientes a tratamientos innovadores desarrollados en los propios centros sanitarios. Sol Ruiz Antúnez, jefa de la División de Productos Biológicos, Terapias Avanzadas y Biotecnología de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), explicó en el marco del encuentro que muchas de estas terapias avanzadas cambian el pronóstico de enfermedades muy graves o sin alternativas eficaces. En la actualidad, la Unión Europea autorizó más de una treintena de estos medicamentos, que abarcan terapias génicas, celulares y productos basados en ingeniería tisular. Tecnologías como las terapias CAR-T o la edición genética mediante CRISPR actúan sobre la causa de la patología y no solo sobre los síntomas.

En el ámbito de las enfermedades raras, la SEHH expuso los avances en la aplicación clínica de las terapias génicas para la anemia de Fanconi, una patología genética que provoca insuficiencia medular. Julián Sevilla, hematólogo del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús de Madrid, detalló que esta terapia corrige el defecto genético utilizando las propias células del paciente, lo que podría evitar muchas de las toxicidades inherentes al trasplante hematopoyético tradicional. La evidencia científica generada por el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT) y la Red Española de Anemia de Fanconi sirve de base para impulsar nuevas terapias en otras enfermedades hereditarias, como el déficit de adhesión leucocitaria o el déficit de piruvato quinasa.

Aportaciones en patologías oncohematológicas

Por otra parte, la sociedad científica analizó la transformación en el abordaje del mieloma múltiple. María Victoria Mateos, presidenta de la SEHH y coordinadora del Grupo Español de Mieloma (GEM-Pethema), subrayó que España fue pionera en la evaluación de la enfermedad mínima residual. Las investigaciones actuales del grupo se centran en la detección mediante técnicas menos invasivas, como el análisis de sangre periférica a través de espectrometría de masas, células tumorales circulantes o ADN tumoral. La sociedad médica recordó que el grupo participa en ensayos internacionales con anticuerpos biespecíficos y terapias CAR-T, además de trabajar en la estratificación del mieloma asintomático.

Asimismo, los especialistas de la sociedad abordaron el cambio de paradigma en el linfoma de células del manto gracias a las terapias dirigidas. Ana Marín, hematóloga del Hospital Universitario Vall d'Hebron de Barcelona, argumentó que la incorporación de los inhibidores de BTK supuso el mayor cambio en la práctica clínica de esta enfermedad en las últimas dos décadas. Estos fármacos mejoraron la supervivencia y redujeron la necesidad de recurrir al trasplante autólogo de progenitores hematopoyéticos. Según se expuso en la jornada, las combinaciones de fármacos dirigidos e inmunoterapias abren un escenario real libre de quimioterapia para estos pacientes en los próximos años.

Precisión en leucemia y trombosis

La utilidad de la medicina de precisión quedó reflejada en la evolución de la leucemia mieloide crónica. Valentín García Gutiérrez, hematólogo del Hospital Universitario Ramón y Cajal de Madrid y vicepresidente 2º de la SEHH, recordó que antes de la llegada de las terapias dirigidas la supervivencia media era de unos cuatro o cinco años, mientras que hoy la mayoría de los pacientes alcanzan una esperanza de vida similar a la de la población general. El objetivo actual de los profesionales se centra en conseguir que más pacientes mantengan una remisión profunda y duradera sin necesidad de tratamiento continuo para lograr una curación funcional.

Finalmente, la SEHH cerró el análisis de la jornada con la trombosis venosa. Vanessa Roldán, hematóloga del Hospital Clínico Universitario Virgen de la Arrixaca de Murcia, explicó que la medicina de precisión permite adaptar el tratamiento a las características de cada paciente y ajustar la duración de la terapia anticoagulante. La especialista de la sociedad insistió en la importancia de la prevención mediante la evitación de la obesidad y la realización de ejercicio físico regular, factores esenciales para mejorar el retorno venoso en un sistema que carece de músculo propio y trabaja en contra de la gravedad.